Ultragenyx宣布其用于MPS IIIA （Sanfilippo综合征A型）的研究性基因疗法的上市许可申请（MAA）正在接受英国药品和保健产品监管局（MHRA）的审查 来源: GlobeNewswire Inc. · 发布时间: 2026-11-06 16:30:00 相关股票: RARE 近日，Ultragenyx宣布英国药品和保健产品监管局（MHRA）接受了其针对MPS IIIA （Sanfilippo综合征A型）的实验性基因疗法rebisufligene etisparvovec （UX111）的上市许可申请。该公司还与NICE协调，使评估时间表与监管审查过程保持一致。该疗法于2026年9月获得FDA批准，同时也在接受欧洲药品管理局的审查。